ゾルゲンスマはSMA（脊髄性筋萎縮症）の治療薬であり、これは超高額医薬品として話題になった核酸医薬ヌシネルセン（スピンラザ）と同じ疾患です。以前の記事では、その低分子版であるロシュのリスジプラムの治験が順調に進行中であることを紹介しました。リスジプラムは2020年の上市が予想されていますが、それよりも一足早く遺伝子治療薬のゾルゲンスマが登場することになりました。ゾルゲンスマはもともとはAveXisというシカゴのバイオテックが起源の薬で、ノバルティスは2018年にこのAve…
ゾルゲンスマは高いのか？安いのか？ 米国の薬価で，ゾルゲンスマとスピンラザの治療費を比較してみましょう． 米国ではスピンラザの薬価は，初年度は6回投与で75万ドル（8250万円）、それ以降は年3回投与で毎年37万5千ドル（4125万円）に設定されています． 答えは 緑 2億3千万円 はじめまして。愛猫とギターをこよなく愛するこじまるです。猫の名前もこじまるですwここでのブログの目的は定まっていませんwですが、タイトル通りこれから成功者（収入面で）になる予定なのでその過程をお楽しみいただければと思います。 ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症1型に対する遺伝子治療です。 ゾルゲンスマは、正常はsmn遺伝子を脊髄性筋萎縮症1型の患者さんの体内に運ぶことで効果を発揮します。 ゾルゲンスマのアメリカでの価格は、212万5,000ドル（約2億3,200万円）と発表され、世界一高い薬となりました。 ゾルゲンスマ、米国で1回の投与の価格は？ 青 8000万円 赤 1億3千万円 緑 2億3千万円 . こじまる. ニュース検定の答え. ヒント：ＦＤＡが５月24日に承認後、スイスの製薬会社ノバルティスは価格を210万ドル（約２億2400万円）に設定、世界で最も高価な治療薬になった。--https://www.bloomberg.co.jp/news/articles/2019-08-23/PWKC8QDWX2Q301脊髄性筋萎縮症を発症するのは10万人に2人から3人で、発症時期が早いほど重症化すると言われています。注目の新薬ゾルゲンスマは、全身の筋力が低下する脊髄性筋萎縮症の治療薬です。対象となるのは乳幼児で症状が改善されれば将来の病気も抑えられるからです。1回の投与で、２億３千万円かかります。これだけ高額になったのは、巨額な開発資金が導入されたものの、実際に薬が使われる患者の数が少ないからです。一回の投与で効果があると認められていて、アメリカでの臨床試験では患者の乳児15人に投与したところ、すべての患者が2年後も生存しました。脊髄性筋萎縮症は生後間もない乳児のうちに発症すると、2歳になるまでに10割の子が死亡するか人工呼吸器が必要になるとされています。家族の負担も軽くなります日本の医療費が急ピッチで増える中、高額でも必要な治療をどうすべきかの議論が急務となっています。この薬は価格の高さに注目が集まっていますが、専門家の間では高額とは言い切れないという指摘もあります。そのためゾルゲンスマは2歳未満の乳幼児が保険適用の対象となる見通しです。 つまり、長期的に考えるとゾルゲンスマの方がスピンラザよりも費用対効果が高いと考えられます。脊髄性筋萎縮症１型に対しては従来、アメリカのバイオテクノロジー会社であるバイオジェン（Biogen: NASDAQ: BIIB）が販売しているスピンラザ（Spinraza）と呼ばれる核酸医薬*が使用されていました。以下のフォームに登録していただくとリストを無料で差し上げます。脊髄性筋萎縮症1型は生後6か月ごろまでに発症し、体がうごかせなくなります。呼吸筋の筋力低下のため呼吸不全を呈し、人工呼吸器を用いない場合、死亡年齢は平均6〜9カ月、95％は18カ月までに死亡すると言われています。ゾルゲンスマは、正常はSMN遺伝子を脊髄性筋萎縮症1型の患者さんの体内に運ぶことで効果を発揮します。メールアドレスを登録していただくと、厳選銘柄リストや情報をお届けいたします。脊髄性筋萎縮症は、小児期に発症する1 型：重症型、2 型：中間型、3 型：軽症型と、成人期に発症する4型に分類されます。脊髄性筋萎縮症１型は、出生2万人に対して1人前後が発症する非常に稀な病気です。ノバルティス（Novartis: NYSE: NVS）社は2019年1月からゾルゲンスマの製造を開始しているため、近いうちに一般の臨床の場で使われることになります。今後も遺伝子治療の進歩からは目を離さずにご報告していきたいと思います。日本とアメリカの医師免許を持ち、現在ハワイで医師をしています。医療の最先端と医療系の米国株に関する情報を提供し、皆様の投資判断のお役に立ちたいと思います。従来、生後20ヶ月時点での生存率が8%（12人に1人）であることを考えると、劇的な治療効果です。この研究でゾルゲンスマによる治療を受けた脊髄性筋萎縮症１型を持つ15人の子供達は、全員、生後20ヶ月時点で生存しており、人工呼吸器も必要ありませんでした。脊髄性筋萎縮症は、脊髄の運動神経細胞の異常によって起こる遺伝性の病気で、体幹や四肢の筋力低下、筋萎縮を進行性に示します。このように、遺伝子治療の発展により今までは「不治の病」と考えられていた病気が「治る病気」になってきました。